علاج مرض ضمور العضلات الشوكي «Zolgensma» هو الأغلى عالمياً، إذ يصل سعره إلى ثمانية ملايين درهم، وتم التصريح به لعلاج الأطفال دون سن الثانية، وهو عبارة عن حقنة وريدية تعطى لمرة واحدة، تستغرق نحو ساعة.
ويعد مرض «ضمور العضلات الشوكي» مرضاً فتاكاً ناتجاً عن عيب وراثي يُضعف عضلات الشخص، بحيث يصبح غير قادر على الحركة، ويمكن أن يضعف في النهاية القدرة على البلع أو التنفس، ويموت الأطفال الذين يولدون وهم مصابون بالمرض قبل سن الثانية إذا لم يتلقوا العلاج، ولا يؤثر المرض في ذكاء الطفل، أو قدرته على التعلم، وتبلغ نسبة الإصابة بمرض ضمور العضلات الشوكي 10 لكل 100 ألف شخص عالمياً.
ويتعامل دواء «Zolgensma» وهو علاج جيني مع السبب الجذري للمرض، أي الجينة المعيبة، بحيث يسلم الفيروس الآمن جيناً بشرياً طبيعياً يسمى (SMN1) يعمل بكامل طاقته إلى الخلايا العصبية الحركية المستهدفة التي تفتقد هذا الجين، ما يؤدي بدوره إلى تحسين حركة العضلات ووظائفها.
كما يحسن البقاء على قيد الحياة». ويعتمد هذا العلاج على إعطاء المورث السليم خلال ناقلات الفيروس الخاص بضمور العضلات، من خلال حقن الطفل المريض عن طريق الوريد لمرة واحدة، بحيث يعمل على تحسين استجابة الخلايا العصبية الحركية للطفل، ويتم تحديد جرعة العلاج حسب وزن المريض.