وافقت هيئة الغذاء والدواء والأميركية FDA على دواء على لوميزيمي- Lumizyme ) alglucosidase alfa) لعلاج المرضى الذين يعانون من مرض بومبي Pompe ، عند الأطفال الصغار ومن هم دون سن 8 سنوات ، وجدير بالذكر أن مرض بومبي هو اضطراب وراثي نادر و يصيب مولود واحد من بين 40,000 مولود ، يمكن أن تظهر الاصابة في الأشهر الأولى من حياة الطفل ، أو قد تظهر الاصابة في مرحلة البلوغ.
وهو ينجم عن خلل أو نقص في الانزيم المسؤول عن تحويل الغليكوجين الذي يعتبر من السكريات المعقدة الى السكريات البسيطة التي يستطيع الجسم الاستفادة منها سواء عبر الطاقة في الجسم أو لأداء وظائفه بالشكل الصحيح.
وبسبب ذلك تتراكم كميات الغليكوجين في الخلايا ما يؤدي إلى ضعف شديد في عضلات الجسم. ولهذا نجد أن الاطفال المصابين بهذا المرض تكون بنيتهم ضعيفة ويعانون من اضطراب في النمو و صعوبة في الرضاعة ، و يتظاهر بضعف في عضلات الجسم الهيكلية وضعف القلب والجهاز التنفسي و حدوث الوفاة بسبب هذه المضاعفات .