للمرة الأولى .. "صحة أبوظبي" تقدم علاجاً جينياً مبتكراً لمرض ضمور العضلات الدوشيني

 أعلنت دائرة الصحة – أبوظبي عن توفيرها علاجا جينيا مبتكرا لمرض ضمور العضلات الدوشيني النادر للمرة الأولى في أبوظبي .

وتمَّ تقديم العلاج في مدينة الشيخ خليفة الطبية ما يعزِّز مكانة أبوظبي وجهةً عالميةً رائدةً للرعاية الصحية وعلوم الحياة.

ونجح فريق طبي متخصِّص بقيادة طبيب استشاري في أعصاب الأطفال في مدينة الشيخ خليفة الطبية بالتعاون مع فريق متعدد التخصُّصات في مركز الأبحاث والابتكار التابع لدائرة الصحة – أبوظبي في تقديم العلاج للمرة الأولى لمريض إماراتي مصاب بضمور العضلات الدوشيني في 19 مارس الماضي عقب توافره في الولايات المتحدة الأمريكية فقط.

ويُعرف مرض ضمور العضلات الدوشيني بأنه اضطراب عصبي عضلي يؤدّي إلى تدهور تدريجي في وظائف العضلات.

واستخدم الفريقُ للعلاج مركَّب ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك وهو على شكل حقنة تُعطى لمرة واحدة وأثبت هذا العلاج كفاءته في علاج الاضطراب المسبِّب لمرض ضمور العضلات الدوشيني بفضل قدرته على تحويل مسار المرض من خلال توصيل جينات ديستروفين الوظيفية إلى خلايا المريض.

ويوجِّه العلاج الخلايا إلى إنتاج بروتين ديستروفين الحيوي لوظيفة العضلات ما يزيد قوّتها ويحسِّن جودة حياة المريض.

ويستهدف العلاج الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين أربعة وخمسة أعوام ولديهم طفرة مؤكّدة في مورثة الضمور العضلي الدوشيني ولا يمكن استخدامه لمن لديهم أيُّ حذفٍ في أيٍّ من إكسون 8 وإكسون 9 أو كليهما في مورثة ضمور العضلات الدوشيني.

وقالت سعادة الدكتورة نورة خميس الغيثي وكيل دائرة الصحة – أبوظبي: «يؤكِّد هذا الإنجاز الدور الحيوي الذي تؤديه أبوظبي في تبنّي ابتكارات الرعاية الصحية التي تسهم في تقديم رعاية صحية متميزة ومتكاملة لجميع أفراد المجتمع وتواصل أبوظبي جهودها لتوفير إمكانات وقائية وتشخيصية وعلاجية متقدِّمة لأفراد المجتمع من الإمارة وخارجها ما يُعزِّز مكانتها وجهةً رائدةً للرعاية الصحية والسياحة العلاجية».

وقال محمد الشعراوي المدير العام لشركة روش الإمارات: " نفخر في روش بمكانتنا كشركة عالمية متخصِّصة في التكنولوجيا الحيوية تركِّز على الابتكار ومدفوعة بالتزامٍ راسخٍ بوضع المرضى في صلب منهجية عملها".

وأضاف الشعراوي: « يسعدنا التعاون مع دائرة الصحة – أبوظبي لتيسير سبل وصول جميع أفراد المجتمع إلى حلول الرعاية الصحية عالية الجودة ما يتخطّى حدود الصناعات الدوائية التقليدية فضلاً عن استكشاف فرص البحوث والتعليم والتوعية المجتمعية ونتطلَّع إلى مواصلة هذا التعاون البنّاء لتعزيز الأثر الإيجابي عبر تسخير خبراتنا ومواردنا المشتركة».

وقالت الدكتورة أسماء المناعي المدير التنفيذي لمركز الأبحاث والابتكار في دائرة الصحة – أبوظبي: «توافر علاج ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك يحسِّن من المخرجات العلاجية للمرضى ويخلق فرصاً قيِّمة لإجراء البحوث وتكوين فهم أوضح للتدخُّلات العلاجية وتطويرها ما يسهم في إثراء المعارف الطبية على المستويين الإقليمي والدولي».

وأضافت :« كان تقدير معدلات حدوث وانتشار الإصابة لمرض ضمور العضلات الدوشيني أمراً صعباً بسبب عوامل عدّة منها الطبيعة غير المنتظمة للاختبارات الجينية لكنَّ تبدُّلَ هذا المشهد متوقَّعٌ مستقبلاً بفضل برنامج الجينوم الإماراتي والفرصة التي يقدِّمها لتأسيس سجل جيني وطني.

ويقدِّم علاج ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك فرصة فريدة للوصول إلى أدلة واقعية عبر العلاج الجيني، وإعداد سجل مصمَّم خصيصاً لـمرض ضمور العضلات الدوشيني».

وقال الدكتور عمر إسماعيل استشاري أعصاب الأطفال ورئيس قسم أعصاب الأطفال في مدينة الشيخ خليفة الطبية: «يسعدنا في قسم أعصاب الأطفال في مدينة الشيخ خليفة الطبية استخدام العلاج الجيني (ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك) للمرة الأولى في أبوظبي ما يكتب فصلاً جديداً في تاريخ التعامل مع مرض ضمور العضلات الدوشيني.

ويحدث ضمور العضلات الدوشيني بسبب خلل في بروتين ديستروفين العضلي الذي يحافظ على سلامة خلايا العضلات وعند حدوث الخلل تتحلَّل ألياف العضلات ما يؤدّي إلى ضعفها وتدهورها تدريجياً.

ويؤدّي هذا الضعف إلى عواقب مميتة منها توقُّف القلب أو الجهاز التنفسي وتشير الأبحاث إلى أنَّ مرض ضمور العضلات هذا يصيب الذكور في معظم الحالات وهو نادرٌ جداً عند الإناث حيث يؤثِّر فيما يقدَّر بنحو واحد من بين 3,500 إلى 5,000 طفل ذكر في العالم

ويبلغ متوسط عمر المصابين بالمرض 30 عاماً حيث يفقدون القدرة على المشي أو يخسرون وظائف الأطراف العلوية والرئة والقلب.